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X4制药公司是一家专注于研发治疗罕见疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司,该公司近日宣布开始进行Mavorixafor(X4P-)治疗重症先天性中性粒细胞减少症(SevereCongenitalNeutropenia,SCN)的1b期临床试验。重症先天性中性粒细胞减少症是一组以中性粒细胞异常低水平为特征的罕见血液疾病。

1b期试验是一项为期14天的概念验证性试验,旨在评估SCN和其他选定先天性中性粒细胞减少症的参试者每日口服mavorixafor的安全性和耐受性。此外,该试验将评估单一用药或与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药情况下,患者群体的中性粒细胞反应。此次试验将招募总共45名患者。“SCN经常是医生面临的一个诊断挑战,并且可能有比现有疗法耐受性更好的靶向疗法选择的未满足临床需求。目前的治疗手段仅限于每天注射G-CSF对骨髓的非特异性刺激和应对感染的抗生素,尽管G-CSF可引起骨痛以及注射部位反应。另外,在极少数情况下,长期高剂量使用G-CSF被发现与患者群体中的脊髓增生异常(myelodysplasia)和急性骨髓性白血病(acutemyeloidleukemia)发病有关,”美国外科学院院士、X4制药公司首席医疗官LynneKelley博士说,“我们

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